В Башкирии зарегистрировано более 50 детей с мышечной дистрофией

В основе заболевания лежит дефект в гене.

По информации республиканского минздрава, в 2024 году в Башкортостане выявлено 6 детей с СМА. В этом году диагноз установлен еще одному ребенку. 

В настоящее время существуют три препарата, одобренные для лечения СМА: Золгенсма, Спинраза и Рисдиплам (Эврисди). Препараты, хотя и не излечивают болезнь, могут значительно улучшить двигательные функции и общее состояние пациентов. 

В настоящее время благодаря фонду «Круг добра» 30 детей в Башкирии получают лекарственную терапию на постоянной основе. 17 детям однократно ввели инновационный генозаместительный препарат Золсенгма, уточняет ведомство. 

Автор: ИА Башинформ